Biotech, ecco i motivi per scegliere questo settore

Dopo il crollo del 20% circa lo scorso anno, il settore biotech potrebbe dar vita ad un rally e permettere agli investitori di prendervi parte.

Nel 2016, il settore biotech è stato uno dei peggiori interpreti del mercato, ma ha accolto il nuovo anno con una ventata di freschezza. Nelle prime cinque sedute è salito del 5% e i sentiment sono molto positivi su questo settore. Dopo la brutta annata, le valutazioni dei colossi sono addirittura più basse del 2011 e ad un certo punto, il sentimento non può che andare verso l’alto. Gli investitori hanno visto accadere qualcosa di simile nel settore energetico dopo 18 mesi di “Purgatorio”. L’energia si è rivelato essere uno dei settori più produttivi del mercato nel 2016.

Il sorprendente risultato delle elezione in America ha fatto piazza pulita per i repubblicani. Questo ha sostanzialmente diminuito le possibilità di una legislazione negativa sull’industria nel 2017, anche se Trump in uno dei suoi innumerevoli Tweet ha ribadito che il settore dovrebbe comunque avere qualche regola, questo potrebbe portare ad avere qualche preoccupazione, ma il neo presidente ha indicato diversi candidati pro-mercato a capo delle principali agenzie sanitarie governative. Questo porterà un ambiente maggiormente favorevole per le fusioni quest’anno dopo che il Dipartimento del Tesoro ha di fatto annullato la mega-fusione tra Allergan (AGN) e Pfizer (PFE).

JP Morgan ospita ogni anno nel mese di gennaio una delle più grandi conferenze sanitarie dell’anno a San Francisco, frequentata da analisti e gestori di fondi. E’ dove le aziende espongono i loro farmaci in fase di sviluppo e come stanno andando.

Durante la conferenza aumentano gli interessi sulle piccole e medie capitalizzazioni. Takeda ha acquistato la mid-cap ARIAD Pharmaceuticals (ARIA) per oltre $5 miliardi, con un premio del 75%. Inoltre, sia Johnson and Johnson (JNJ) che Sanofi (SNY) sono ancora interessate ad acquisire Actelion, la più grande società biotech d’Europa.

I nomi da tenere d’occhio come possibili fusioni sono Aratana Therapeutics (PETX) e Acadia Pharmaceuticals (ACAD).

Aratana è uno degli ultimi piccoli giocatori rimasti in materia di salute animale, un settore che si sta rapidamente consolidando. La società ha una capitalizzazione di mercato di poco più di $ 300 milioni e ha ottenuto per i suoi primi tre farmaci l’approvazione della FDA nel 2016.

Acadia ha una capitalizzazione di mercato tra i $5 e i $15 miliardi. Il suo farmaco principale è Nuplazid, approvato per la psicosi trovata nel 40% dei pazienti col morbo di Parkinson. Alla fine, questo sarà un prodotto da $ 1 miliardo all’anno.

Il farmaco è in fase avanzata di sperimentazione per gli stessi sintomi che si trovano comunemente nelle popolazioni con Alzheimer e schizofrenia. Il 20% del flottante è di proprietà della Baker Bros. Si vocifera che tra gli interessati sia compresa anche Pfizer.

Di solito, all’uscita dalla conferenza della JP Morgan aumentano i commenti positivi degli analisti dando una spinta al settore. Celgene (CELG), dopo la sua presentazione di quest’anno, non ha fatto altro che salire. Nei risultati preliminare per l’intero esercizio 2016 i dati mostrano un aumento del 22% dei ricavi e un altro aumento di circa il 20% nel FY2017. La società ha anche ribadito le guidance per gli utili del 2020 a $ 13,00.

Biotech che potrebbero raddoppiare entro fine 2016

I titoli biotech analizzati hanno tutti dei catalizzatori a breve termine, proprio dietro l’angolo, che potrebbe rilanciare i prezzi delle loro azioni attualmente sottovalutate, qualora fossero positivi. Una delle chiavi per investire nelle small cap del settore biotech è il tempo. Trovare un’azione con un attraente profilo di sviluppo a lungo termine con un rischio che premi la prospettiva è auspicabile, ma trovarne uno che ha un imminente catalizzatore positivo nel prossimo futuro di solito è doppiamente gratificante. Cercare queste situazioni richiede molta ricerca.

In questo articolo, voglio condividere alcune ricerche fatte su tre titoli biotech di piccole dimensioni che sembrano attraenti con un rischio elevato date le loro dimensioni, ma che hanno anche catalizzatori a breve termine che possono essere positivi, per l’azienda e le loro azioni, prima della fine del 2016.

Aerie Pharmaceuticals (AERI), società biotech che ha due forti farmaci candidati in cantiere: Rhopressa™ e Roclatan™ che mirano al mercato del glaucoma e dell’ipertensione oculare. La società dovrebbe presentare la sua New Drug Application (NDA) sul Rhopressa™ in questo trimestre, ed i risultati di uno studio clinico di fase 3 per il Roclatan™ il 30 settembre 2016. La società dovrebbe presentare un NDA per questo composto nel corso del primo semestre 2017. Il mercato del glaucoma vale circa $ 2,5 miliardi annui approssimativamente negli Stati Uniti e i trattamenti totale per il glaucoma sono circa $ 6 miliardi in tutto il mondo, quindi questo è un mercato raggiungibile soprattutto per questi composti che sembrano essere più efficace rispetto ai regimi standard presenti sul mercato.

Gli analisti hanno una visione molto positiva su questa azienda biotech, il target medio di prezzo è poco più di $ 45 per azione, più del doppio rispetto ai primi di agosto quando, tre società di analisi hanno ribadito il loro rating buy in una gamma di obiettivo tra $ 44 a $ 48 per azione. Le azioni attualmente sono scambiate a $ 30 per azione ed equivalgono ad una capitalizzazione di mercato di circa $ 800.000.000.

Cempra (CEMP), società biotech che opera nell’ambito degli antibiotici, viene scambiata intorno ai $ 20 per azione, ma ha una capitalizzazione di mercato di circa $ 1 miliardo. La società il cui principale farmaco candidato è il Solithromycin, di cui è stata depositata la NDA sia per la versione orale che per quella via endovenosa negli Stati Uniti così come ha ottenuto l’approvazione in Europa. Sulla base di solidi risultati in Fase 3 della sperimentazione, il Solithromycin ha come obiettivo il problema urgente della resistenza agli antibiotici e fornisce ai medici una nuova e potente opzione monoterapica macrolide che al momento non esiste nel trattamento dei pazienti con polmonite batterica acquisita in comunità o “CABP”.

Secondo i Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie, la CABP è la principale causa di morte per malattie infettive negli Stati Uniti, uccide più di 50.000 persone ogni anno.

La società biotech ha anche completato uno studio di fase 2 per infezioni batteriche acute della pelle e della sua struttura e un trial clinico di fase 2 in pazienti con infezioni derivanti da protesi articolare che utilizzano acido fusidico. L’iscrizione per un trial di fase 3 dovrebbe essere completata entro il quarto trimestre di quest’anno. Con l’approvazione altamente probabili il 27 e 28 dicembre per le versioni orali ed endovenosa del Solithromycin, l’azienda sta progettando di lanciare il composto, negli Stati Uniti, nel primo trimestre del 2017. L’approvazione in Europa è prevista che possa giungere nella seconda metà del 2017. Gli analisti che coprono quest’azienda hanno ribadito il loro rating buy con obiettivi di prezzo tra $ 31 e $ 48 per azione.

Dynavax Technologies (DVAX) il cui giorno sembra sia finalmente all’orizzonte. La società biotech del vaccino contro l’epatite B HEPLISAV-B con sperimentazione su oltre 10.000 soggetti in Fase 3, è altamente probabile che ottenga l’approvazione, e ciò dovrebbe avvenire il 15 dicembre quando è previsto che la FDA comunichi la sua decisione su questo vaccino. L’appuntamento inizialmente previsto per il 16 Novembre è stato annullato, al fine di avere il tempo di esaminare e risolvere le questioni in sospeso con la Biologics License Applications (BLA) della Società riguardanti la domanda di licenza per HEPLISAV-B™. che ha portato al crollo del prezzo delle sue azioni e a conseguente indagine da parte di uno studio legale in merito a possibili violazioni delle leggi federali sui titoli.

HEPLISAV-B ha mostrato maggiori tassi di protezione (95% a 81%) rispetto al attuale vaccino standard “Energix B” di GlaxoSmithKline (GSK), inoltre può essere consegnato in due dosi in un mese rispetto al l’attuale regime di tre dosi in sei mesi. Questo dovrebbe aumentare notevolmente i tassi di compliance del paziente che attualmente si aggira al 55%. Una volta approvato, l’HEPLISAV-B dovrebbe gradualmente sostituire Energix B come leader di mercato in questo spazio, che fa circa $ 150 – $ 200 milioni di vendite in un trimestre. Si tratta di una quantità significativa di reddito per questa azienda con una capitalizzazione di mercato di $ 650.000.000, che ha anche un po più $ 150 milioni in contanti in bilancio, che serviranno per la distribuzione di questo importante vaccino.

Questa biotech ha anche un farmaco per l’asma che è in Fase 2, sviluppato con AstraZeneca (AZN) così come un prodotto di oncologia in fase iniziale, “SD-101”. Il titolo è sottovalutato solo sulla base del HEPLISAV-B.

I tre titoli biotech di cui sopra hanno tutti i catalizzatori necessari e valgono il vostro tempo per fare una ricerca più profonda.

Quali azioni scegliere in base a chi sarà il prossimo presidente americano

Gli investitori si saranno ormai resi conto che la situazione globale presenta uno squilibrio dovuto ai prossimi eventi in calendario. Elezioni presidenziali negli Stati Uniti, Incontro dell’Opec, elezioni in Europa e vari referendum, Tassi di interesse e svariati movimenti delle banche centrali per aiutare le economie dei rispettivi paesi. Noi crediamo che la prima vera sfida che gli investitori dovranno affrontare sarà quella di decidere cosa fare in base dopo le elezioni presidenziali americane.

I vari referendum in Europa spaventano ma non più di tanto, i tassi di interesse sembrano ormai assorbiti dai mercati, l’Opec presiede una riunione informale in cui difficilmente prenderanno decisioni importanti e le banche centrali hanno ormai terminato le cartucce per combattere la guerra delle valute.

Come investire dunque in base ai risultati delle elezioni ?

Ricordiamo prima di tutto che in America il vincente alle presidenziali probabilmente dovrà ottenere più del 45% dei consensi, dato che storicamente il 10% sono i cosiddetti “Verdi” e quindi eliminano la possibilità di una maggioranza al di sopra del 50%. Gli sfidanti penso li conosciate ormai, Trump per i repubblicani e Hilary Clinton per i Democratici. Anche se i sondaggi li danno quasi alla pari, la Clinton pare avere più chance. Detto questo però ricordiamo che il senato, almeno fino al 2018 è principalmente repubblicano. Questo perchè ? In America ogni due anni ci sono delle votazioni per eleggere i senatori, vengono definite le elezioni “mid-term” e servono per dar voce al popolo sulla felicità o meno del lavoro del presidente.

Esempio: Obama ha perso le mid term del 2014, proprio perchè il popolo si è espresso contro di lui votando al senato più repubblicani che democratici, in questo modo il Presidente più proporre leggi, ma il senato, essendo di parte avversa potrebbe bocciarle tutte. Come del resto sta avvenendo, solo in rari casi il senato di parte avversa è d’accordo col presidente oppure il presidente pone il veto e scavalca il senato.

Eventuale conclusione delle elezioni 1

Dato che fino al 2018 non ci sarà un’altro mid-term, nel caso vincesse un Democratico, cioè la Clinton, ci sarebbe sempre una mancanza di mandato elettorale e l’America continuerà ad aver diviso il governo dopo le elezioni. Questo ovviamente potrebbe essere superfluo, dato che gli stessi repubblicani non sono d’accordo con la strategia del loro candidato, Trump. Ma in questo momento i repubblicani cercheranno di mantenere la loro presa sulla casa Bianca e probabilmente avranno una probabilità del 40%/50% di mantenere la leadership del Senato.

Stiamo quindi ipotizzando una vittoria di Hilary Clinton ma con un senato Repubblicano, questo influenzerà certamente il mercato dell’Healthcare, potrebbe significare timori intorno a misure per contenere i prezzi dei farmaci ma non della ricerca. Questo è uno dei motivi per cui i settori biotech e farmaceutico si sono comportati bene di recente dopo essere stati bloccati in un mercato orso per la maggior parte dello scorso anno. Meglio il biotech, Abbvie (NASDAQ: ABBV), Amgen (AMGN) e Celgene (NASDAQ: CELG), tutti hanno alzato le loro stime. Queste industrie sono anche alcune delle poche che vedono ricavi e utili in crescita anche con queste turbolenze globali.

Eventuale conclusione delle elezioni 2

Nessuno dei due candidati sarà in grado di riaccendere la crescita economica. Gli ultimi sette anni hanno visto una lenta ripresa dopo una recessione. Inoltre l’attuale presidente della Casa Bianca verrà ricordato come l’unico presidente che ha servito un intero mandato nella storia della nazione senza mai vedere un PIL superiore al 3%, sconfortante. Nonostante i bassi tassi di interesse, uno stimolo di quasi 800 miliardi di dollari e un quasi raddoppio del debito pubblico del paese.

Ragioniamo in prospettiva, la crescita media del PIL nei quattro anni dopo una recessione si conclude ufficialmente conun PIL poco sopra il 2%. L’immagine qui sotto mostra come si è mosso il PIL americano dopo le recessioni maggiori negli ultimi 70 anni.

Probabilmente questo è dovuto all’invecchiamento della popolazione e un contesto globale non roseo, ma una causa sono certamente le politiche fiscali e monetarie inefficaci, nonché utili al di sotto delle stime e un eccesso di regolamentazione che ha causato un forte calo del tasso di partecipazione al lavoro. Purtroppo, nessuno dei due candidati stanno affrontando apertamente questi problemi di natura fiscale e normativi, riforma necessarie per aumentare in modo significativo le prospettive di crescita.

Questa situazione potrebbe causare danni ad alcuni settori, soprattutto se il trend di crescita economica interna rimane anemica e la domanda globale continuerà ad essere bassa. Alcune azioni però potrebbero superare questi ostacoli, società come Facebook (NYSE:FB), Alphabet (NASDAQ: GOOGL) e Starbucks (NYSE:SBUX).

Eventuale conclusione delle elezioni 3

Una delle poche aree di accordo e di possibili azioni da entrambi i candidati dopo le elezioni saranno sulle infrastrutture e le abitazioni. Ci aspettiamo un disegno di legge sulle un’infrastrutture importante, dato che potrebbero essere una delle poche cose che potrebbero raccogliere un eventuale sostegno bipartisan. A trarne beneficio potrebbero essere società come Tutor Perini (NYSE:TPC) e Sterling Contruction (NASDAQ:STRL) sono due nomi che potrebbero crescere.

Entrambi vorranno anche garantire che il recente miglioramento del mercato immobiliare continui ad essere un grande creatore di posti di lavoro. Con i tassi ipotecari ai minimi storici e con il tasso di proprietà della casa ai livelli più bassi dal 1965, questa tendenza al rialzo e non vediamo una bolla all’orizzonte. I migliori costruttori di case sono sicuramente Lennar (NYSE:LEN), TRI Pointe Homes (NYSE:TPH), Taylor Morrison (NASDAQ:TMHC) e LGI Homes (NASDAQ: LGIH).

Investire in azioni, le migliori azioni biotech sul mercato (parte 2)

Dopo vari mesi di difficoltà finanziaria per il settore biotech, con gli indici (come l’MSCI Healthcare) che raggruppano questa tipologia di titoli che si sono svalutati di almeno il 40% (alcune aziende minori hanno perso fino all’80%), siamo giunti al periodo dell’anno più favorevole per queste aziende e si sta per proporre la possibilità di acquistare titoli con buone prospettive di crescita, ad un prezzo decisamente scontato.

Il rischio del biotecnologico deriva dalla sua volatilità correlata non solo al reale andamento dell’attività del settore, ma anche ai semplici sentimenti di mercato sul futuro. Sentimenti che nei mesi scorsi erano condizionati negativamente dall’informale dichiarazione di guerra alle case farmaceutiche da parte di Hilary Clinton e che adesso volgono al positivo con l’imminente stagione di fusioni e acquisizioni.

E’ quindi il clima di fiducia/sfiducia generico ad influenzare le vicende di qualsiasi società del settore, perciò occorre fare particolare attenzione a questa tipologia di investimento, puntando sulla qualità dei titoli in portafoglio e non sulla quantità (avere una decina di azioni biotech non garantisce alcuna immunità, a maggior ragione se esse realizzano prodotti per la cura di malattie simili).

Andando poi nello specifico della singola società, è fondamentale per il futuro del titolo il giudizio da parte della Food and Drug Administration (FDA) a proposito della possibilità di proseguire o meno con lo sviluppo di un prodotto del proprio portafoglio o addirittura di procedere con la sua commercializzazione.  

Portola Pharmaceuticals (PTLA)

Portola Pharmaceuticals (PTLA) è una società biotech che ha come obiettivo la costruzione di un portafoglio di prodotti per la cura dei pazienti affetti da problemi di tipo sanguigno, come malattie di vario genere, trombosi e infiammazioni. Le sue entrate attualmente derivano da contratti di licenza e collaborazione ed ammontano dai dati relativi al semestre scorso a 8,26 milioni di dollari, ben +250% rispetto l’anno precedente. L’utile netto si è ridotto del 38,5%, ma ciò è dovuto ad un aumento delle spese necessarie per il lancio di Andrexanet, farmaco capace di inibire il fattore anticoagulante Xa che nel solo 2015 ha provocato 50.000 ricoveri per sanguinamento incontrollato negli Stati Uniti. Il 17 Agosto è una data molto importante per la società in quanto la FDA esprimerà la sua opinione riguardo la commercializzazione dell’antidoto. Altri elementi a favore di Portola sono un rapporto tra attività è passività (il quick ratio) impressionante, un livello di debito nullo e il buon stato di avanzamento nello sviluppo di ulteriori prodotti quali Betrixaban (prevenzione trombosi) e Cerdulatibin (tumore sanguigno).

Valeant Pharmaceuticals International (VRX)

Valeant Pharmaceuticals è una multinazionale farmaceutica canadese specializzata in dermatologia, salute degli occhi, neurologia ed altre aree terapeutiche. L’investimento in questa società rappresenta sicuramente un grosso rischio: le ultime trimestrali si sono chiuse con un netto taglio delle aspettative annue. Si tratta solo dell’ultima di una serie di notizie poco confortanti, infatti Valeant subisce l’accusa di aver messo in atto un aumento incontrollato dei prezzi dei suoi farmaci distribuiti da una catena di farmacie specializzate. Oltretutto nel Marzo 2016 è diventata concreta la possibilità di non riuscire a ripagare gli interessi sulle obbligazioni societarie emesse (la recente acquisizione di Salix, impresa specializzata nel campo dei farmaci per il trattamento dei disturbi gastrointestinali, per un valore di circa 15 miliardi ha inciso sull’attuale elevato livello di debito). Al di là di ognuna di tali questione che han portato nel corso di un anno al crollo del prezzo del titolo di un 80%, il 19 Luglio il comitato consultivo della FDA esprimerà la sua opinione a proposito del farmaco “Brodalumab”, un’efficace terapia per la cura di gravi forme di psoriasi a placche. Se mai dovessero giungere aggiornamenti positivi, il titolo ne beneficerebbe in maniera strepitosa, fermo restando però come tutte le difficoltà in corso non verrebbero automaticamente cancellate.
  Sage Therapeutics (SAGE)

Sage Therapeutics è una società biotech focalizzata negli studi neurologici per la scoperta e lo sviluppo di farmaci per la cura di rari disturbi del sistema nervoso centrale. Non esiste ancora alcun prodotto in commercio per la casa farmaceutica, ma sono diversi i programmi in fase di studio, su tutti SAGE-547, considerato il punto di forza. Esso si sviluppa su tre linee: il trattamento di forme gravissime di epilessia (giunto ad un buon punto della fase 3 del processo decisionale della FDA), il tremolio del corpo (forme diverse dal Parkinson) e la cura della depressione post-parto che colpisce ben il 20% delle donne. Le prossime novità riguarderanno proprio quest’ultimo campo, con l’aggiornamento della fase 2 che avverrà nel corso di questo mese. Il mercato potenziale è considerevole, ma lo è altrettanto la concorrenza, quindi il lavoro che dovrà svolgere la società per affermarsi appare in salita. In ogni caso Sage Therapeutics ha già dimostrando la sua validità..
  Insys Therapeutics (INSY)

Insys Therapeutics sviluppa e commercializza farmaci innovativi e sistemi per la loro somministrazione altrettanto moderni. Nel primo trimestre 2016 il fatturato è sceso del 12%, passando dai 70,8 milioni di dollari del 2015 agli attuali 62 milioni. La causa è la riduzione nella domanda dell’unico farmaco già in produzione, ovvero Subsys, utilizzato per alleviare in pochissimi minuti l’intenso dolore episodico che devono sopportare le persone oltre i 18 anni malate di cancro. Aggiungendo a questa riduzione delle vendite un incremento delle spese per la ricerca e sviluppo, anche l’utile netto ha registrato un pesante -69,7%. Queste perdite però saranno a breve recuperate con gli interessi dal momento che la FDA ha da qualche giorno dato l’approvazione definitiva a Syndros, farmaco usato nella cura dell’anoressia dovuta a perdite di peso nei pazienti affetti da AIDS o nausea e vomito provocato dalla chemioterapia. La chiave di un successo rapido per questo nuovo prodotto sarebbe una certa differenziazione rispetto a medicinali simili che convincerà i dottori a prescrivere ai loro pazienti Syndros, per un mercato dal potenziale di 700 milioni.

Alder BioPharmaceuticals (ALDR)

Alder BioPharmarmaceuticals è una società biofarmaceutica che si occupa dello sviluppo di anticorpi terapeutici per combattere l’emicrania (un approccio alternativa ai più tradizionali narcotici), malattie autoimmuni, infiammatorie, ecc. Il farmaco da tenere sotto osservazione è ALD403, i cui risultati dagli studi clinici continuano a mostrare le sue potenzialità nel diventare una terapia strepitosa nell’ambito del trattamento di un problema fastidioso come l’emicrania cronica, un mercato dal potenziale di 3 miliardi di dollari. Durante il prossimo trimestre, in data ancora da definirsi, ci sarà un aggiornamento sullo stato di avanzamento degli studi giunti in fase 2bis.

Investire in azioni, le migliori azioni biotech sul mercato (parte 1)

Dopo vari mesi di difficoltà finanziaria per il settore biotech, con gli indici (come l’MSCI Healthcare) che raggruppano questa tipologia di titoli che si sono svalutati di almeno il 40% (alcune aziende minori hanno perso fino all’80%), siamo giunti al periodo dell’anno più favorevole per queste aziende e si sta per proporre la possibilità di acquistare titoli con buone prospettive di crescita, ad un prezzo decisamente scontato.

Il rischio del biotecnologico deriva dalla sua volatilità correlata non solo al reale andamento dell’attività del settore, ma anche ai semplici sentimenti di mercato sul futuro. Sentimenti che nei mesi scorsi erano condizionati negativamente dall’informale dichiarazione di guerra alle case farmaceutiche da parte di Hilary Clinton e che adesso volgono al positivo con l’imminente stagione di fusioni e acquisizioni.

E’ quindi il clima di fiducia/sfiducia generico ad influenzare le vicende di qualsiasi società del settore, perciò occorre fare particolare attenzione a questa tipologia di investimento, puntando sulla qualità dei titoli in portafoglio e non sulla quantità (avere una decina di azioni biotech non garantisce alcuna immunità, a maggior ragione se esse realizzano prodotti per la cura di malattie simili).

Achillion Pharmaceuticals (ACHN)
Achillion Pharmaceuticals è stata costituita il 17 agosto 1998 nel Delaware. E’ una società biofarmaceutica che si concentra sulle scoperte, sviluppo e commercializzazione di terapie per le malattie infettive.

Il margine di profitto lordo per il primo trimestre del suo anno fiscale 2016 è notevolmente aumentato rispetto allo stesso periodo di un anno fa. Le vendite sono rimaste invariate ma il reddito netto è aumentato. Allo stesso tempo il patrimonio netto è notevolmente aumentato del 63.48% rispetto allo stesso trimestre dello scorso anno. Il rapporto P/E è negativo, rendendo inutile la sua valutazione.

La sperimentazione clinica in fase 2 ha già dimostrato la validità di un prodotto molto importante di Achillion, il quale una volta messo in commercio dovrebbe avere un grande riscontro sul mercato, grazie al suo alto rapporto qualità-prezzo, senza risentire del fatto che anche Gilead Sienes (GILD) ha a sua volta messo in produzione (in anticipo) un proprio farmaco chiamato Harvoni.

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)
Ultragenyx Pharmaceutical è una società biofarmaceutica che si concentra sulla identificazione, acquisizione, sviluppo e commercializzazione di vari prodotti per il trattamento delle malattie genetiche rare e ultra-rare negli Stati Uniti. La società sta sviluppando vari farmaci biologici di prodotti, tra cui KRN23, un anticorpo monoclonale umano in studio di fase III per adulti atto a ridurre l’attività biologica del fattore di crescita dei fibroblasti 23 per migliorare i livelli bassi di fosfato nei pazienti con ipofosfatemia X-linked, nonché per il trattamento di pazienti osteomalacia tumore-indotta inoperabili adulti.

Ancora più interessanti saranno le dichiarazioni che avverranno a breve (la data non è ancora specificata) a proposito dei dati relativi alla fase 3 sul farmaco rhGUS, utilizzato per il trattamento della MPS7, problema al metabolismo che provoca rigidità articolari e disfunzioni organiche. Se i risultati saranno positivi il titolo ne gioverà grazie soprattutto all’assenza di aziende in grado di competere in questo campo. JMP Securities ha elevato il target della società a 70 $, ora quota 52 $.

GW Pharmaceuticals (GWPH)
GW Pharmaceuticals plc è una società biofarmaceutica, insieme alle sue controllate, si impegna nella scoperta, sviluppo e commercializzazione di medicinali soggetti a prescrizione cannabinoidi. Opera attraverso tre segmenti: commerciale, ricerca e sviluppo e pipeline di ricerca e sviluppo. L’azienda offre principalmente Sativex, uno spray per mucosa orale per il trattamento della spasticità dovuta alla sclerosi multipla. Esso si concentra inoltre sul programma di sviluppo clinico di fase III di Sativex per l’uso nel trattamento del dolore da cancro.

Le ultime trimestrali non sono stati eccellenti, con un fatturato di 2,65 milioni di sterline in calo del 58,3% rispetto lo scorso anno e di conseguenza un utile netto notevolmente al ribasso.
Ci sono però diversi elementi a favore di una futura rapida crescita della società: un livello di liquidità estremamente valido e una serie di farmaci in fase avanzata del percorso che porterà all’approvazione della commercializzazione da parte della Fud and Drug Administration. Tra questi spiccano il THCV, per la cura del diabete, giunto da tempo alla seconda fase di studi (si attende a breve un aggiornamento sull’ulteriore sviluppo) e l’Epidiolex, che ha già dimostrato, durante la terza ed ultima fase di studio, la sua enorme efficacia nella cura dei bambini affetti da gravi forme di epilessia (GW si augura di ottenere l’assenso per procedere con la produzione entro la fine del 2017).

Vertex Pharmaceuticals (VRTX)
Vertex Pharmaceuticals si impegna nella scoperta, sviluppo, produzione, commercializzazione e farmaci per le malattie gravi. L’azienda si concentra sullo sviluppo e commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica (FC) e i suoi programmi di ricerca e sviluppo. Commercializza ORKAMBI per il trattamento di pazienti con FC a 12 anni di età ed oltre che hanno due copie (omozigoti) della mutazione F508 nel loro gene CFTR; Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento di pazienti con FC di 6 di età e anziani che hanno la mutazione G551D nel loro gene CFTR. L’azienda sviluppa anche VX-661, un composto correttore che è in una fase di sviluppo di Fase III in combinazione con ivacaftor in più pazienti con fibrosi cistica.

Vertex Pharmaceuticals è una società da circa 21 miliardi di capitalizzazione, frutto di un’attività ultradecennale. La sua linea di prodotti è focalizzata sulla cura di infezioni virali, tumori e malattie infiammatorie. A fine Marzo è stata presentata richiesta ufficiale alla FDA affinché Orkambi si possa somministrare anche ai circa 2.500 bambini tra i 6 e gli 11 anni che negli Stati Uniti che soffrono dello stesso disturbo (stesso discorso vale per la richiesta fatta alla MAA, l’equivalente europea della FDA, per la cura dei 3500 giovani pazienti europei). Gli studi effettuati sono terminati anche in fase 3 e il giudizio avverrà entro 6 mesi dopo la decisione della FDA di procedere con un’analisi anticipata del caso (rispetto ai 10 mesi standard) vista l’importanza di un’eventuale assenso.

Novavax (NVAX)
Novavax è una società che si dedica ai vaccini, si concentra sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di vaccini ricombinanti nanoparticelle e coadiuvanti. L’azienda produce i suoi vaccini utilizzando la sua tecnologia proprietaria ricombinante con nanoparticelle. La sua linea di prodotti di prodotti comprende virus respiratori sinciziale (RSV), vaccini per l’immunizzazione degli anziani, nonché candidati pediatrici al RSV, che è in fase I di sperimentazione clinica; L’influenza stagionale quadri valente e i vaccini pandemici H7N9, che sono in studi clinici di Fase II; Un candidato contro Ebola che è la fase I di sperimentazione clinica, così come una combinazione per un vaccino influenzale in sperimentazione pre-clinica per problemi respiratori.

Novavax (NVAX) è una società biotech impegnata a fornire nuovi prodotti per prevenire una vasta gamma di malattie infettive. In fase 3 di prova si trova il vaccino RSV F, da utilizzare contro un mortale virus respiratorio. In data non precisata, ma sicuramente entro i prossimi 3 mesi, saranno presentati aggiornamenti sul suo sviluppo, grazie anche all’accelerazione nel processo di giudizio per l’approvazione posta in essere dalla FDA. La società stima i possibili proventi dalla commercializzazione del vaccino in circa 6 miliardi di dollari di fatturato annuo. Intanto però lo scorso trimestre si è concluso con un -57,3% delle vendite ed un -217% dell’utile netto.