Il settore biotech è rimasto indietro in questi anni, appena il +50% in 5 anni, mentre molti settore hanno corso velocemente. Nel 2024 sembra aver avuto un rimbalzo davvero molto interessante.
Il mercato ha assistito di recente a un'enorme rotazione di settore dalle azioni Big Tech e Magnificent Seven ai componenti Dow e alle azioni small e mid-cap. L'SPDR® S&P Biotech è stato il beneficiario di questo movimento.
Nell'ultimo mese, questo ETF biotech small/mid-cap è balzato in avanti di circa il 10% mentre i soldi sono usciti da società come Alphabet, Nvidia Corporation e Microsoft.
Se il rally delle azioni biotech a piccola e media capitalizzazione continua, potremmo dare un occhio ad alcune aziende molto interessanti.
Rocket Pharmaceuticals (RCKT)
Per esempio Rocket Pharmaceuticals. Il titolo è sceso dal 2021, ma questo giugno ha ricevuto una lettera di risposta completa o CRL dalla FDA sul suo candidato alla terapia genica Kresladi, che è mirato a una rara malattia immunitaria chiamata deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I). La CRL è arrivata solo pochi giorni prima della data di decisione programmata per la domanda di commercializzazione di Rocket.
**CRL = Una lettera di risposta completa (CRL) è una notifica emessa dalla Food and Drug Administration (FDA) che indica che una domanda non verrà approvata nella sua forma attuale.
Il titolo ha recuperato gran parte delle sue perdite con un +30% in pochi giorni, recuperando parte della svendita impulsiva nel corso dell'ultimo mese. E per delle buone ragioni. Sfortunatamente, non è insolito che un'azienda riceva una CRL quando cerca di ottenere la sua prima approvazione FDA al traguardo.
Il rifiuto è avvenuto nella sezione Chemistry Manufacturing and Controls della domanda di commercializzazione. Questi problemi di solito possono essere risolti abbastanza rapidamente e credo che Rocket presenterà nuovamente questa domanda di commercializzazione prima della fine dell'anno. Lo risolverà.
Inoltre, la terapia AAV RP-A501 di Rocket, che è in fase di valutazione nel trattamento della malattia di Danon, è un asset potenziale più grande e non è influenzata da questo CRL. Infine, da quando è stato emesso il CRL, sette società di analisi, tra cui Needham e Morgan Stanley, hanno riemesso valutazioni Buy/Outperform sul titolo.
Candel Therapeutics (CADL)
Un'azienda biofarmaceutica in fase clinica con sede a Needham, Massachusetts, focalizzata sullo sviluppo di immunoterapie virali pronte all'uso per il trattamento di tumori solidi.
E' nella fase di sperimentazione sul suo principale asset oncologico CAN-2409. Si tratta di un candidato prodotto adenovirus difettoso in fase di replicazione pronto all'uso che viene somministrato con il profarmaco valaciclovir per combattere i tumori solidi.
Il farmaco complementare è una versione generica dell'antivirale Valtrex di GSK (GSK) approvato nel 2001 per il trattamento dell'HSV. Geneticamente modificato per non riprodursi e quindi non promuovere la diffusione virale, l'adenovirus è progettato per fornire il gene della timidina chinasi dell'HSV direttamente nel tumore di un paziente.
All'inizio di aprile di quest'anno, questa combinazione CAN-2409/valaciclovir (insieme alla chemioradioterapia SoC prima dell'intervento chirurgico) ha prodotto dati di fase 2 aperti provvisori aggiornati altamente incoraggianti per il trattamento dell'adenocarcinoma duttale pancreatico resecabile borderline (PDAC), tra cui una sopravvivenza globale mediana [MOS] di 28,8 mesi rispetto a 12,5 mesi nel gruppo di controllo SoC.
Con l'approvazione, il CAN-2409 rientrerebbe in un'indicazione che necessita urgentemente di un aggiornamento, con 64.050 nuovi casi e 50.550 decessi negli Stati Uniti nel 2023. Il PDAC rappresenta circa il 90% di tutti i carcinomi pancreatici, con l'indicazione del PDAC borderline resecabile che comprende circa 13.000 pazienti all'anno negli Stati Uniti e in Europa.
Si stima che anche uno studio di fase 2 valuta la monoterapia CAN-2409 in 187 pazienti con cancro alla prostata localizzato a rischio basso-intermedio sottoposti a sorveglianza attiva e verrà pubblicato a Novembre 2024.
Infine, la società si trova in una crisi di liquidità e ha licenziato circa il 45% del suo personale verso la fine del 2023 per migliorare il suo tasso di consumo di liquidità.
La società deteneva solo liquidità ed equivalenti per 25,7 milioni di dollari rispetto a un debito di 19,7 milioni di dollari al 31 marzo 2024, fornendo una possibile crescita nel 2025.
Viridian Therapeutics (VRDN)
Concludo con Viridian Therapeutics, un nome biofarmaceutico il cui titolo è aumentato di circa il 35% nel mese scorso. Parte di questo rally è dovuto all'enorme rotazione di settore da Big Tech a small cap che abbiamo visto nelle ultime due settimane. Inoltre, la società è stata anche menzionata come potenziale candidata all'acquisizione dal gigante farmaceutico Biogen.
La risorsa chiave di Viridian è VRDN-001. Si tratta di un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, che agisce come antagonista completo del pathway di segnalazione IGF-1R. Questo candidato è in fase di valutazione per il trattamento della malattia oculare tiroidea o TED. Si tratta di una rara malattia autoimmune che si manifesta come infiammazione all'interno dell'orbita dell'occhio. La TED attiva colpisce più di 20.000 persone negli Stati Uniti e 35.000 in Europa. La TED cronica colpisce più di 75.000 americani e più di 150.000 europei.
Sulla base dei risultati di studi precedenti, VRDN-001 sembra essere superiore all'unico trattamento approvato per TED chiamato Tepezza di Horizon Therapeutics, che ha ricevuto il via libera dalla FDA nel 2020. Horizon è stata acquistata dal colosso farmaceutico Amgen alla fine dell'anno scorso. Tepezza genera 448 milioni di dollari di vendite nette nel quarto trimestre del 2023.
Viridian ha due letture chiave in uscita su VRDN-001 nei prossimi mesi. I risultati della fase 3 di uno studio, "THRIVE-1" che valuta VRDN-001 per il trattamento del TED attivo, dovrebbero essere pubblicati a settembre. I dati di un altro studio di fase 3, "THRIVE-2" per il trattamento del TED cronico, dovrebbero essere divulgati entro la fine dell'anno. I dati positivi potrebbero ovviamente essere un catalizzatore significativo per il titolo, e viceversa se i risultati fossero deludenti.
Con il recente rally del titolo, Viridian ha ancora una capitalizzazione di mercato di poco più di 1 miliardo di dollari. La società ha anche chiuso il primo trimestre con poco più di 600 milioni di dollari in contanti.
Io sono convinto chr sia una società gestita molto bene. Da giugno, dieci società di analisi, tra cui Stifel Nicolaus, Goldman Sachs, Needham e Wedbush, hanno riemesso valutazioni Buy/Outperform sul titolo.
E questi sono tre titoli biotech con potenziali catalizzatori all'orizzonte prima della fine dell'anno da tenere d'occhio. Ma attenzione, il rischio è altissimo, come il loro potenziale rendimento.
